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Domenica, 14 Aprile 2024
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Malattie rare, Telethon finanzia lo studio dell’Università di Ferrara sulla sindrome di Rett

Fra i lavori premiati dal bando, anche un progetto di un ricercatore dell'ateneo estense

Tra i vincitori dell'edizione 2022 del bando 'Spring Seed Grant', promosso della Fondazione Telethon, c’è anche Dario Balestra, ricercatore del dipartimento di Scienze della vita e Biotecnologie dell’ Università di Ferrara. Nel dettaglio, la sindrome di Rett è l'argomento intorno al quale è incentrato il progetto. "La sindrome di Rett - spiega Dario Balestra - è una malattia neurologica che colpisce prevalentemente le persone di sesso femminile, e rappresenta una delle più comuni cause di disabilità grave. Nonostante gli enormi sforzi sul campo, a oggi non ci sono cure disponibili per le persone che ne soffrono". Il progetto che è stato selezionato dall'Associazione ProRett, dunque, ha come focus la messa a punto di un modello cellulare su cui testare nuovi approcci terapeutici basati sull’editing genomico, per correggere alcune delle mutazioni più comuni associate alla sindrome di Rett. Centrale, per lo studio, la collaborazione tra diversi gruppi di ricerca con competenze complementari, tra cui il gruppo guidato da David Liu, docente della Università di Harvard, e quello guidato da Nicoletta Landsberger, docente dell’Università Statale degli Studi di Milano, esperta di questa patologia.

Il bando 'Spring Seed Grant' 2022 di Telethon ha pertanto l’obiettivo di aiutare le associazioni di pazienti con malattie genetiche rare a investire in modo mirato i propri fondi, attraverso la selezione dei migliori progetti di ricerca sulle proprie patologie di interesse. A valutare i progetti e a individuare i più meritevoli, una commissione scientifica costituita ad hoc, formata da esperti di fama internazionale sulla patologia. "Come indica la parola 'seed', ogni finanziamento rappresenta un 'seme' da gettare per iniziare un percorso di ricerca su un tema scarsamente studiato, come avviene spesso nell’ambito delle malattie genetiche rare. Il nostro studio getterà le basi, il 'seme' appunto, per lo sviluppo di nuovi approcci terapeutici per i pazienti affetti dalla sindrome di Rett e per futuri studi atti a valutarne il potenziale traslazionale", conclude Dario Balestra.

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